Исследователи использовали своего рода «молекулярные ножницы», чтобы отрезать дефектное протяжение генофонда от предшественников серповидных эритроцитов и заменить его новым. Лабораторный успех, сообщил в завтрашней Науке, мог в конечном счете предложить лекарство от анемии серповидного эритроцита.У людей с анемией серповидного эритроцита есть единственная аномалия пары азотистых оснований в гене, кодирующем для протеина в гемоглобине, несущей кислород молекулы в эритроцитах. Усилия ввести нормальные копии гена замедлила значительная проблема регулирования деятельности гена.
Для обхождения этой проблемы генетик Брюс Салленджер и его коллеги в Медицинском центре Университета Дюка в Дареме, Северная Каролина, не пытались фиксировать сам ген. Вместо этого они исправили РНК посыльного – молекула, помогающая перевести ДНК на протеин – сделанный из гена.Бригада спроектировала ribozymes, ферменты, как правило, «редактирующие» последовательности ерунды от РНК, для признания места на mRNA, переведенном на дефектный протеин, названный серпом – глобин. К этим ribozymes приложенный mRNA группы, кодирующий – глобин, компонент эмбрионального гемоглобина (и некоторого взрослого гемоглобина), который, кажется, препятствует sickling.
Когда добавлено к предшественникам эритроцита, взятым от пациентов серповидного эритроцита, ribozymes выключают дефектное протяжение mRNA и приклеиваемый в кодексе глобина. Исследователи говорят, что метод, такой как этот – который восстановил бы всего 10% РНК человека – мог, тем не менее, иметь значительное значение для страдальцев серповидного эритроцита, начиная с пациентов с даже немного более высокой пропорцией> – глобин имеет менее серьезные признаки.Ремонт РНК бригады является «изящной стратегией», говорит Мишель Саделен, генетик в Мемориале Онкологический центр Sloan-Кеттеринга в Нью-Йорке. «Вы позволяете клетке отрегулировать выражение своего собственного глобина, который является очень интересной и захватывающей перспективой».
Но другие существенные препятствия остаются, такие как эффективная поставка ribozymes к неоперившимся клеткам крови и хранению их работа. Между тем бригада Герцога надеется проверить их ribozymes в людях через 2 – 3 года.