Впервые, лекарство, разработанное частично спорные новые Национальные Институты Здоровья (NIH) центр, нацеленный на ускорение разработки лекарственного средства, было взято крупнейшей фармацевтической компанией. Baxter International приобрел компанию биотехнологии, развивающую Aes-103, маленькую молекулу для лечения серповидно-клеточной анемии.
Приобретение Бэкстером этого препарата является победой для 3-летнего Национального Центра NIH Продвижения Переводных Наук (NCATS). Одной из его программ является Терапия для Редких и Заброшенных Болезней (TRND), начатый в 2009 с целью помощи NIH, и университетские ученые развивают лечения беспорядков, которые проигнорировал pharma, потому что целевая терпеливая популяция является слишком малочисленной или бедной. $23 миллиона в год программируют, не предоставляет гранты, но вместо этого предоставляет поддержку, такую как химики, щипающие составы для работы лучше и регулирующие эксперты, помогающие провести одобрение для клинических испытаний.“Это – первый препарат, который сделает его из того процесса”, говорит директор NCATS Крис Остин ScienceInsider. “Таким образом, это – действительно хорошая проверка” модели центра.
При серповидно-клеточной анемии, сокрушающей 100 000 американцев главным образом африканского происхождения, дефект в гемоглобине заставляет эритроциты формировать форму серпа, блокирующую маленькие кровеносные сосуды. Это может привести к серьезной боли и сложностям, таким как удары, и пациенты часто не переживают прошлый средний возраст.
Беспорядок можно лечить препаратом, названным гидроксимочевиной, но не все пациенты отвечают, и многие переносят побочные эффекты.Aes-103 связывает с гемоглобином и предотвращает эритроциты от sickling; в клинических испытаниях это уменьшило боль в пациентах. AesRx, компания биотехнологии в Ньютоне, Массачусетс, работали с NCATS и Национальным Сердцем NIH, Легким и Институтом Крови для перемещения препарата через испытания фазы II. NIH также предоставил больше чем $5 миллионов для клинических испытаний среди другого финансирования.
Но это – роль NCAT, побудившая NIH рекламировать приобретение Бэкстера сегодня. “Это – замечательный пример того, почему NCATS был создан”, заявил директор NIH Фрэнсис Коллинз в пресс-релизе.Проект серповидного эритроцита был особенно привлекателен, говорит Остин NCATS, потому что Aes-103 имеет необычную химию и новый механизм, сделавший его слишком опасным для большинства коммерческих предприятий. “Этот проект был мертв в воде”, пока NIH не взял его, говорит он.
Но с помощью от экспертов TRND, “в течение года мы были в клинических испытаниях”. Могли все еще потребоваться годы инвестиций, щипания и испытания на препарат для достижения рынка.NCATS потянул скептицизм с критиками, утверждающими, что это не могло изменить к лучшему усилия промышленности и перекачает финансирование от фундаментального исследования — несмотря на то, что редкие заболевания являются одной областью, где многие соглашаются, что управление могло играть важную роль.
TRND закончил четыре других проекта; два сосредоточения на наркотиках для шистосомоза и Хрупкий X синдромов были прекращены, и два других, “дипломированных рано” от TRND, Остин говорит и преследуется независимо компаниями.