Исследователи обнаружили, что использование двух видов терапии в тандеме может быть нокаутом против наследственных заболеваний, вызывающих слепоту. В то время как их исследование было сосредоточено на лучшем друге человека, лечение могло помочь восстановить зрение и у людей.
Исследование, опубликованное в журнале Molecular Therapy, основано на более ранней работе ветеринарного офтальмолога из Университета штата Мичиган Андраша Комароми и его коллег. В 2010 году они восстановили дневное зрение у собак, страдающих ахроматопсией, наследственной формой полной дальтонизма, путем замены мутантного гена, связанного с этим заболеванием.
Хотя это лечение было эффективным для большинства молодых собак, оно не сработало для собак старше 1 года. Комароми начал задумываться, не слишком ли изношены колбочки старых собак – фоторецепторные клетки сетчатки, которые обрабатывают дневной свет и цвет.
"Генная терапия работает только в том случае, если нефункциональная клетка, на которую в первую очередь влияет болезнь, не слишком дегенерировала," он сказал. "Так мы пришли к идее этого нового исследования. Как насчет того, чтобы мы выборочно уничтожили светочувствительную часть колбочек и позволили ей отрасти, прежде чем проводить генную терапию?? Тогда у вас будет более молодая, менее дегенерированная клетка, которая может лучше реагировать на терапию."
Итак, Комароми и его коллеги набрали больше собак с ахроматопсией в возрасте от 1 до 3 лет. Чтобы проверить свою теорию, они снова провели генную терапию, но сначала дали некоторым собакам дозу белка под названием CNTF, который центральная нервная система производит для поддержания здоровья клеток. При достаточно высокой дозе его действие на фоторецепторы немного похоже на обрезку цветов: оно частично их разрушает, но дает возможность для нового роста.
"Это был долгий выстрел," сказал Комароми, доцент кафедры клинических наук о мелких животных МГУ.
Но это сработало.
"Мы были просто поражены тем, что нашли," он сказал. "Все семь собак, получавших комбинированное лечение, ответили на лечение, независимо от возраста."
Хотя ахроматопсия встречается довольно редко, Комароми сказал, что это хорошая модель болезни для других заболеваний, влияющих на фоторецепторы, состояний, которые составляют главную причину неизлечимой слепоты у собак и людей. Эти расстройства влияют на людей обоих видов во многом одинаково, поэтому комбинированное лечение обещает не только Фидо.
"На основании полученных результатов мы предлагаем новую концепцию терапии сетчатки," он сказал. "Одного варианта лечения может быть недостаточно, чтобы обратить вспять потерю зрения, но комбинированная терапия может максимизировать терапевтический успех."