Исследование, опубликованное в Интернете на этой неделе в журнале Science, показывает, что SPC3649, революционная микроРНК-таргетная терапия, разработанная Santaris Pharma A / S, обещает стать новым методом лечения пациентов, инфицированных вирусом гепатита С (ВГС).
По оценкам Всемирной организации здравоохранения, около 3% населения мира инфицировано ВГС, и около 170 миллионов человек являются хроническими носителями, подверженными риску развития цирроза и / или рака печени. Приблизительно 3-4 миллиона американцев хронически инфицированы и ежегодно заражаются примерно 40 000 новых случаев . В Европе около 4 миллионов перевозчиков.
Santaris Pharma A / S, первая компания, которая представила препараты, нацеленные на мРНК и микроРНК, для клинических испытаний, является международной биофармацевтической компанией, занимающейся открытием и разработкой методов лечения целенаправленной РНК для целого ряда заболеваний, включая нарушения обмена веществ, инфекционные и воспалительные процессы. болезни, рак и редкие генетические нарушения.
В этом доклиническом исследовании SPC3649 успешно ингибировал miR-122, микроРНК, экспрессируемую в печени, важную для репликации вируса гепатита С. Ингибируя miR-122, SPC3649 резко снижает вирус гепатита С в печени и кровотоке у шимпанзе, хронически инфицированных вирусом гепатита С . Четырех шимпанзе с хронической инфекцией ВГС еженедельно лечили 5 или 1 мг / кг SPC3649 в течение 12 недель с последующим периодом без лечения в течение 17 недель. У двух животных, получивших дозу 5 мг / кг, наблюдалось значительное снижение вирусных уровней в крови и печени примерно на 2%.5 порядков или примерно в 350 раз .
SPC3649 обеспечивал постоянную эффективность у животных в течение нескольких месяцев после периода лечения без каких-либо побочных эффектов и признаков вирусного восстановления или резистентности, что является важным фактором, который отличает SPC3649 от прямых противовирусных препаратов для лечения ВГС.
Существующие противовирусные методы лечения, напрямую нацеленные на вирус, подвергаются сомнению, поскольку вирус гепатита C постоянно мутирует, чтобы развить устойчивость к лечению. Поскольку SPC3649 ингибирует miR-122, важную микроРНК, участвующую в репликации HCV, репликация HCV блокируется без очевидного отбора устойчивых мутантов. SPC3649 обладает другими важными свойствами, которые делают его привлекательным в качестве терапевтического средства для лечения ВГС. Доклинические данные показывают изменения в экспрессии ключевых генов, которые могут помочь пациентам, не отвечающим на лечение интерфероном, стать восприимчивыми.
SPC3649 – первый препарат, нацеленный на микроРНК, который поступил в клинические испытания на людях и в настоящее время проходит фазу 1 клинических исследований на здоровых добровольцах. Эти доклинические данные дают еще больший импульс для дальнейшего изучения потенциала SPC3649 для лечения пациентов, инфицированных ВГС.
"Введение первой терапии, направленной на микроРНК, SPC3649, в клинические испытания на людях, безусловно, было прорывом в науке, и мы очень воодушевлены этими доклиническими данными, демонстрирующими, что SPC3649 может стать эффективным средством лечения пациентов, инфицированных вирусом гепатита С," сказал Хенрик Орум, доктор философии, вице-президент и главный научный директор Santaris Pharma A / S. "В программах по открытию и разработке лекарств внутри компании и с нашими партнерами мы продолжаем демонстрировать, что наша запатентованная платформа LNA Drug Platform имеет фундаментальное значение для разработки эффективных методов лечения, направленных на РНК, с высокой аффинностью, целевой специфичностью и выдающейся эффективностью для ряда заболеваний."
Источник: Santaris Pharma A / S