Исследователи из Медицинской школы Стэнфордского университета сообщили об успехе раннего клинического испытания, посвященного изучению безопасности, переносимости и осуществимости введения инфузий плазмы крови от молодых доноров участникам с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной. Также были некоторые признаки улучшения условий участников.
Результаты исследования PLASMA, сокращенно от Plasma для облегчения симптомов болезни Альцгеймера, будут представлены в ноябре. 4 на 10-й ежегодной конференции по клиническим испытаниям болезни Альцгеймера в Бостоне Шарон Ша, доктор медицины, клинический доцент кафедры неврологии и неврологии в Стэнфорде и главный исследователь исследования.
Ша отметил, что открытие безопасности не было удивительным, учитывая, что инфузии плазмы крови уже давно широко используются по другим показаниям и считаются чрезвычайно безопасными. Более удивительным, по ее словам, были намеки на улучшение реципиентов тестов на функциональные способности: способность выполнять основные задачи, необходимые для независимой повседневной жизни, такие как не забывать принимать лекарства и иметь возможность оплачивать счета и готовить себе еду.
Исследование PLASMA было разработано для проверки гипотезы, выдвинутой Тони Висс-Кораем, доктором наук, профессором неврологии и неврологии Стэнфордского университета и старшим научным сотрудником системы здравоохранения Пало-Альто по делам ветеранов, исследование которого показало, что факторы в крови молодых мышей может омолаживать ткань мозга и улучшать когнитивные способности у старых мышей.
Требуются более масштабные исследования
Ша, главный клинический соруководитель Стэнфордского исследовательского центра болезни Альцгеймера и медицинский директор Стэнфордской группы клинических испытаний неврологии, предупредил, что эти оценки основывались на отчетах лиц, осуществляющих уход, и что количество участников исследования – 18 – было небольшим. Ша сказал, что необходимы дальнейшие исследования с участием большего числа участников, прежде чем можно будет сделать выводы об эффективности.
Испытание проходило в Стэнфордской больнице и спонсировалось Alkahest, частной биотехнологической компанией со штаб-квартирой в Сан-Карлосе, Калифорния. Алкахест владеет интеллектуальной собственностью, связанной с режимом лечения. Висс-Корай, соучредитель компании и председатель ее научно-консультативного совета, продолжает работать полный рабочий день в Стэнфорде. Он не принимал участия в клиническом исследовании.
Судебный процесс проходил в два этапа. На первом этапе девяти участникам с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной степени тяжести вводили четыре еженедельных инфузии либо плазмы – жидкой бесклеточной части крови – полученной от доноров в возрасте 18-30 лет, либо плацебо (физиологический раствор). Ни участники, ни те, кто вводил инфузии, не знали, какую из двух инфузий получал тот или иной участник. Затем, через шесть недель "вымывание" период, режимы были отменены: те, кто первоначально получал плазму, получали четыре еженедельных инфузии плацебо, и наоборот.
"Эти участники служили их собственным контролем," сказал Ша.
Множественные тесты и анкеты для определения настроения, познавательных способностей и функциональных способностей участников были введены участникам или их опекунам до и после первого четырехнедельного периода инфузии, а также до и после второго четырехнедельного периода инфузии.
Общее время, прошедшее между первым и последним визитами участника, включая предварительный отбор и последний визит, приблизилось к шести месяцам. Участникам нужно было совершить около дюжины поездок в Стэнфорд и обратно в сопровождении опекуна. Итак, чтобы уменьшить нагрузку на поездки, исследователи решили изменить дизайн для своей следующей группы из девяти участников.
Все эти новички получали инфузии плазмы от молодых доноров, и все они и их опекуны, а также администраторы знали об этом. Это изменение сократило время между первым и последним визитами до 10-12 недель для второй группы участников и потребовало соразмерно меньшего количества поездок. Эти участники, как и первая группа, получили полную батарею оценок настроения, когнитивных функций и функциональных способностей.
Произошел только один незначительный случай нежелательного явления, связанного с испытанием, – чрезмерного зуда. Ша сказал, что это не было совершенно неожиданным, так как это может возникнуть как побочный эффект вливания любого продукта крови. У другого участника был инсульт, но это было сочтено не связанным с лечением; участник получил только четыре инфузии физиологического раствора и, кроме того, перенес инсульт в конце последующего периода вымывания, в течение которого не вводились никакие инфузии.
Улучшение функциональных способностей
По словам Ша, анализ оценок после того, как все участники прошли курс лечения, не выявил значительных изменений в настроении участников или их результативности на тестах познания, включающих такие задачи, как запоминание списков или вспоминание недавних событий. Такие изменения обычно наблюдаются только в клинических испытаниях, продолжительность которых превышает один год, добавила она, поэтому отсутствие эффекта здесь не было особенно неожиданным.
Но по двум из трех различных оценок функциональных способностей участники показали статистически значимое улучшение, несмотря на небольшой размер исследования.
"Это было удивительно для меня," сказал Ша. "Испытание не продемонстрировало эффективности."
Сначала исследователи подозревали, что сообщение об улучшении функциональных способностей могло быть вызвано второй группой участников, которые вместе со своими опекунами и самими исследователями знали, что получали плазму; это, возможно, может предрасположить лиц, осуществляющих уход, к оптимистичным отчетам. Но изучение данных показало, что, напротив, это была первая группа участников – которые понятия не имели, получали ли они плазму или плацебо, – которые показали наибольшее улучшение функциональных способностей после получения вливаний плазмы.
"Наш энтузиазм по поводу этих открытий необходимо умерить тем фактом, что это было небольшое испытание," Ша сказал. "Но эти результаты, безусловно, требуют дальнейшего изучения."
Алькахест заявил в пресс-релизе, что, основываясь на профиле безопасности и сигналах эффективности, замеченных в исследовании PLASMA, он планирует продвигать клиническую разработку запатентованного плазменного продукта следующего поколения для лечения легкой и умеренной болезни Альцгеймера. болезнь.
"Я рад видеть, что повторные инфузии плазмы пожилым людям с болезнью Альцгеймера безопасны и что мы можем перейти к более крупным исследованиям," Висс-Корай сказал. "Но я также достаточно реалистичен, чтобы знать, что у мелких животных очень легко вылечить болезни, а у людей – в миллион раз труднее."