вектор

Продолжаются споры о роли иммунной системы человека в блокировании терапевтических генов, доставляемых с использованием векторов AAV

Гипотеза о том, что Т-клетки памяти, сформированные в ответ на детские инфекции, могут быть виноваты в потере экспрессии терапевтических генов, доставляемых через вирусные векторы, горячо обсуждалась, но недавние клинические испытания генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов разработанные специально для предотвращения Т-клеточного ответа на AAV, показали способность корректировать изнурительные заболевания, такие как гемофилия, у некоторых пациентов. …

Что заставляет перенос генов запускать активацию Т-клеток и истощение?

Исследователи начинают лучше понимать, как иммунная система реагирует как реактивным, так и толерантным образом на генную терапию, проводимую с использованием того, что стало предпочтительным вектором доставки генов, аденоассоциированных вирусов (AAV). В Human Gene Therapy опубликован новый обзор, который всесторонне рассматривает как опосредованную AAV реакцию иммунной реактивации на перенос гена, так и роль, которую регуляторные и истощенные Т-клетки играют в развитии толерантности к AAV. …