Консультативный комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в среду призвал регулирующие органы США одобрить новое лечение ревматоидного артрита, разработанное фармацевтическим гигантом Pfizer.
Консультативный комитет заявил, что тофацитиниб, принимаемый перорально, может служить альтернативным подходом к лечению умеренных и тяжелых пациентов, которые не ответили на один или несколько традиционных методов лечения.
При голосовании 8 против 2 группа призвала одобрить препарат, несмотря на неоднозначные результаты по его воздействию в разных дозах и некоторые опасения по поводу безопасности, связанные с рисками рака, в основном лимфомы, и инфекций.
В случае одобрения FDA, это будет первый новый лекарственный препарат для лечения ревматоидного артрита (РА), модифицирующий пероральные заболевания, за более чем 10 лет и первый в своем роде препарат для лечения РА в новом классе лекарств, называемых ингибиторами янус-киназы (JAK).
Ревматоидный артрит – это прогрессирующее аутоиммунное заболевание, которое вызывает изнуряющую боль в суставах, которая может привести к деформации, и поражает около 1 человека.3 миллиона американцев и 23.7 миллионов человек во всем мире, большинство из них женщины.
Что именно вызывает болезнь, остается загадкой, и нет известного лекарства.
По словам Херба Барафа, клинического профессора медицины Университета Джорджа Вашингтона, профиль безопасности тофацитиниба очень похож на профиль безопасности относительно нового класса препаратов, известных как биопрепараты.
"Уменьшает боль в суставах и отек. Улучшает самочувствие пациента. Уменьшает или устраняет утреннюю скованность," он сказал AFP.
"А при дозе 10 миллиграмм он показал, что снижает деструктивность артрита. Замедляет прогрессирование анатомических изменений, вызванных ревматоидным артритом."
В отличие от инъекционных биопрепаратов, таких как Хумира, тофацитиниб принимают в виде таблеток два раза в день.
"Для меня это самое большое преимущество," сказал Аврам Голдберг, ревматолог еврейской системы здравоохранения Норт-Шор-Лонг-Айленд.
По словам Голдберга, тофацитиниб работает иначе, чем другие препараты на рынке, поскольку он подавляет сигнальные пути внутри клеток, которые приводят к воспалению.
А поскольку он считает, что 10-15 процентов его пациентов не ответили на доступные методы лечения, это может дать им новую надежду.
"Не все реагируют на существующие препараты. Надеюсь, это откроет новые возможности для пациентов, которые не ответили."
Проголосовали два члена комиссии "нет" и один воздержался при вопросе о том, был ли один профиль безопасности адекватным для поддержки одобрения лечения умеренно или сильно активного РА у пациентов, у которых был неадекватный ответ на одно или несколько противоревматических препаратов, модифицирующих заболевание (DMARD), таких как метотрексат. или лефлуномид.
Эксперты заявили, что необходимы дополнительные данные, чтобы показать, есть ли проблемы с безопасностью в долгосрочной перспективе.
Представитель Pfizer Кристен Низ заявила, что компания "оценил энергичное обсуждение."
Она отметила, что данные были представлены по "около 4800 пациентов, принимающих тофацитиниб, и одна из крупнейших баз данных по безопасности, когда-либо представленных в FDA для заявки на новое лекарство в РА."
"Мы считаем, что результаты клинических испытаний продемонстрировали благоприятный профиль пользы / риска и поддерживаем одобрение тофацитиниба," она добавила.
FDA не обязано следовать рекомендациям консультативной группы, хотя часто так и поступает.
Люди, которые выступали во время сессии общественного обсуждения на заседании комиссии FDA, выразили поддержку препарату, потому что он предоставит пациентам другой выбор.
"Это лекарство улучшит уход за нашими пациентами с тяжелым ревматоидным артритом," сказал Даниэль Мандель, врач Коалиции государственных ревматологических организаций.
Для Шэрон Харрис, медсестры, которая испытала боль от ревматоидного артрита в рамках своего диагноза волчанки, болезнь вызвала "парализующая боль, от которой буквально перехватило дыхание."
"То, что работает для меня, может не работать для моего соседа, и наоборот," она сказала.