Сканирование мозга, использованное для отслеживания изменений у дюжины пациентов, прошедших экспериментальную генную терапию, показывает, что лечение нормализует функцию мозга – и эффекты все еще присутствуют год спустя.
Эндрю Фейгин, доктор медицины, и Дэвид Эйдельберг, доктор медицинских наук, из Института медицинских исследований им. Файнштейна в сотрудничестве с Майклом Каплиттом, доктором медицины, из Медицинского центра Вейл Корнелл на Манхэттене и другими сотрудниками, доставили гены декарбоксилазы глутаминовой кислоты (или GAD) в субталамическое ядро мозг у пациентов с болезнью Паркинсона. Исследование было разработано как исследование безопасности фазы I, и гены были доставлены только в одну сторону мозга, чтобы снизить риск и лучше оценить лечение.
Недавно опубликованное исследование включало клинические результаты нового исследования генной терапии, но этот новый отчет из того же исследования фокусируется на силе современных сканирований мозга, позволяющих показать, что генная терапия положительно повлияла на активность мозга. Это последнее исследование опубликовано на этой неделе в Proceedings of the National Academy of Sciences.
Пациенты получали гены, несущие вирусный вектор, только на той стороне мозга, которая контролирует движение на той стороне их тела, которая наиболее поражена болезнью. Это было так называемое открытое исследование – все получали генную терапию, поэтому ученые знали, что может быть эффект плацебо. Вот почему сканирование мозга было так важно для эксперимента. Доктор. Эйдельберг и его коллеги первыми разработали эту технологию и использовали ее для выявления мозговых сетей при болезни Паркинсона и ряде других неврологических расстройств.
При болезни Паркинсона они определили две отдельные сети мозга: одна регулирует движение, а другая влияет на познание. Результаты исследования сканирования мозга пациентов, получающих генную терапию, показывают, что терапия изменяла только двигательные сети. «Это хорошие новости», – сказал д-р. Эйдельберг, старший исследователь исследования. “Вы хотите быть уверены, что лечение не ухудшит ситуацию.”Ген производит ингибирующее химическое вещество, называемое ГАМК, которое подавляет активность в ключевом узле моторной сети Паркинсона. Исследователи не ожидали увидеть изменений в познании, и сканирование подтвердило, что этого не произошло.
Позиционно-эмиссионная томография (ПЭТ) проводилась перед операцией и повторялась через шесть месяцев, а затем снова через год после операции. Моторная сеть на необработанной стороне тела ухудшилась, а обработанная сторона стала лучше. Уровень улучшений в двигательной сети коррелировал с повышением клинических оценок инвалидности пациентов, добавил д-р. Фейгин.
«Получение этой информации от сканирования ПЭТ позволяет нам знать, что то, что мы видим, реально», – сказал доктор. Эйдельберг добавил. Сканирование также выявило различия в ответах между дозированными группами, при этом самая высокая доза генной терапии демонстрирует более длительный эффект. «Это исследование демонстрирует, что ПЭТ-сканирование может быть ценным маркером при тестировании новых методов лечения болезни Паркинсона», – сказал он.
Методика генной терапии была разработана Neurologix Inc., компания из Нью-Джерси. В настоящее время ученые работают над дизайном слепого исследования фазы 2, которое будет включать большее количество пациентов для проверки эффективности лечения.
Источник: Еврейская система здравоохранения Норт-Шор-Лонг-Айленд (LIJ)