Многообещающие результаты доклинических исследований на животных показывают потенциал генной терапии для лечения неизлечимых неврологических расстройств. В новом исследовании, представленном сегодня, ученые успешно использовали генную терапию для замедления прогрессирования и улучшения симптомов таких заболеваний, как боковой амиотрофический склероз и болезнь Паркинсона. Результаты были представлены на Neuroscience 2018, ежегодном собрании Общества нейробиологии.
Генная терапия обычно использует инактивированный вирус для переноса нового генетического груза в клетки, изменяя определенные гены для лечения или предотвращения заболевания. Исследователи могут заменить мутировавший ген здоровой копией гена, отключить ген, вызывающий заболевание, или добавить новый ген в организм, чтобы помочь бороться с болезнью.
Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения ограниченного числа состояний, включая некоторые виды рака, этот метод все еще является экспериментальным для большинства заболеваний, и продолжаются исследования, чтобы гарантировать, что они будут безопасными и эффективными для пациентов-людей. Исследования на животных являются ключевой частью процесса, с помощью которого экспериментальное лечение генной терапией доходит до клинических испытаний.
Сегодняшние новые данные показывают, что:
"Генная терапия обещает изменить жизнь пациентов с неизлечимыми неврологическими заболеваниями," сказал модератор пресс-конференции Фредрик Манфредссон, Ph.D., Университета штата Мичиган. "Представленное сегодня исследование представляет собой важные и захватывающие шаги на пути к предотвращению и лечению заболеваний, которые в настоящее время неизлечимы, таких как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера."