Тимми Ли, доктор медицины
(PhysOrg.com) – Новая генная терапия может помочь поддерживать доступ пациентов к диализу, устраняя необходимость в многократных вмешательствах и операциях и улучшая их качество жизни.
Тимми Ли, доктор медицины, нефролог UC Health, и Рино Мунда, доктор медицины, хирург-трансплантолог UC Health, возглавляют местное отделение национального клинического исследования, изучающего продукт генной терапии Trinam, чтобы увидеть, предотвращает ли он стеноз или сужение вен в соединение вены и диализного трансплантата у пациентов, находящихся на гемодиализе.
"Тринам представляет собой комбинацию гена фактора роста эндотелия сосудов – белка, вырабатываемого клетками, который стимулирует расширение кровеносных сосудов и предотвращает образование закупорок, упакованный в аденовирусный вектор, или вирус, который доставляет генетический материал в клетки », – говорит Ли. ведущий исследователь по исследованию. "Мы надеемся, что это лечение приведет к более успешным результатам для диализных пациентов.”
Гемодиализ – это метод, при котором аппарат фильтрует отходы из крови пациента после отказа почек, но требует доступа к кровотоку пациента.
В США более 450000 человек проходят гемодиализ, и этот процесс обходится налогоплательщикам как минимум в 60 000 долларов на пациента в год.
Ли говорит, что существует два основных типа постоянного диализного доступа: артериовенозный свищ, который напрямую соединяет артерию и вену, и артериовенозный трансплантат, который соединяет артерию и вену с помощью пластиковой трубки.
К сожалению, трансплантаты могут длиться от шести до 12 месяцев из-за стеноза, прежде чем потребуется вмешательство.
В результате пациенты, находящиеся на гемодиализе, часто проходят повторную госпитализацию и операции, чтобы сохранить доступ к диализу открытым.
"Используя это лечение, Trinam будет доставлен на месте в зоны доступа для диализа примерно 250 пациентам с использованием биоразлагаемого устройства, сделанного из коллагена », – говорит Ли. "В конце операции трансплантата доступа устройство доставки устанавливается вокруг вены пациента с внешней стороны, где оно было присоединено к трансплантату доступа, и аденовирус, несущий продукт гена, вводится между устройством и кровеносным сосудом.
"Мы считаем, что генетический материал Тринама будет стимулировать расслабление мышц и выделять лекарства, которые помогут держать вены открытыми и функционировать.”
Он добавляет, что местная доставка может быть более эффективной, чем другие лекарства, поскольку ее наносят непосредственно на то место, где чаще всего возникает стеноз.
"Он немедленно стимулирует соответствующие регуляторы прямо в месте возникновения проблемы, избегая побочных эффектов, которые могут сопровождать метаболизм других лекарств в организме », – говорит он. "Мы надеемся, что эта терапия улучшит качество лечения пациентов, находящихся на диализе, и предотвратит необходимость в хирургических вмешательствах и инвазивных процедурах, чтобы сохранить доступ к диализу.”
Местное исследование проводится в рамках исследовательской инициативы Программы доступа к диализу (CAP) Цинциннати и отдела нефрологии и гипертонии Калифорнийского университета. CAP – это многопрофильная программа трансляционных исследований, сфокусированная как на фундаментальных научных, так и на клинических аспектах дисфункции диализного доступа. Ark Therapeutics спонсирует исследование.