В первых изданных результатах клинического испытания с помощью человеческих эмбриональных стволовых клеток у двух юридически слепых пациентов, получивших инъекцию hESC-полученных клеток в одном глазу, не испытали вредных побочных эффектов и, кажется, есть немного лучшее видение. Несмотря на то, что результат предварителен, это – важный этап для борьбы hESC область.
Начиная с их открытия 13 несколько лет назад, hESCs показали большое обещание для того, чтобы лечить заболевания, но они также преследовались проблемами безопасности и этическими проблемами, потому что получение клеток часто разрушает человеческие эмбрионы. В единственных продолжающихся клинических испытаниях, включающих hESCs, Наступающие клеточные технологии (ACT) компании биотехнологии Мальборо, Массачусетс, получили тип клетки, названной ретинальным эпителием пигмента (RPE), выдерживающим ощущающие свет фоторецепторы сетчатки. Сотрудники в Калифорнийском университете, Лос-Анджелес, затем использовали эти клетки для рассмотрения пожилой женщины, у которой есть сухая возрастная дегенерация желтого пятна и женщина в ее 50-х, у которой есть Stargardt макулярное заторфирование, редкая унаследованная болезнь.
Исследователи ввели 50,000 клеток RPE, приостановленных в растворе под сетчаткой в одном глазу каждого пациента.Спустя четыре месяца после того, чтобы проходить лечение, пациенты не заболели опухолями или ненормальным ростом, иногда замечавшимся у животных, получающих hESC-полученные клетки, сообщает бригада онлайн сегодня в Ланцете. Пациенты, принявшие свободно подавляющие наркотики в течение 12 недель, чтобы препятствовать тому, чтобы их органы напали на клетки, также не показали воспламенение или другие признаки отклонения клеток.Исследователи обнаружили клетки RPE в глазу пациента с болезнью Stargardt, но не в пациенте с возрастной дегенерацией желтого пятна.
Однако оба женских видения, казалось, улучшались, особенно в пациенте с Stargardt. Она пошла от наблюдения только движений рук к способности прочитать несколько писем об оптометрической таблице. Авторы предостерегают, однако, что измерение маленьких визуальных улучшений является трудным и что они не могут сказать наверняка, что изменения не были результатом свободно подавляющих наркотиков или эффекта плацебо.
«Это – долгое время, прибывая. Полезно наконец видеть годы и годы исследования, переведенного к месту у кровати», говорит Роберт Лэнза, генеральный директор ЗАКОНА.
Другие hESC исследователи приветствуют отчет, но предостерегают, что исследование было очень маленьким и разработано только для испытания безопасности процедуры. «Это – главный этап, который предложит огромную поддержку области, и [это] обещает надежду на многие семьи», пишет исследователь исходной клетки Джордж Дэйли из Медицинской школы Гарварда в Бостоне в электронном письме. «Но это все еще очень первые годы, и мы имеем намного больше для приобретения знаний о безопасности и эффективности этого нового лечения, прежде чем мы сможем требовать успеха».Питер Коффи из Института Университетского колледжа Лондона Офтальмологии, работающий над подобным лечением дегенерации желтого пятна, говорит, что результаты безопасности выглядят «очень хорошими». Свободная реакция менее вероятна глаз, чем в других местах в органе, и исследования на животных предложили, чтобы лечение RPE было безопасно. Но «Вы никогда не знаете, пока Вы не входите в клиническое урегулирование», говорит Коффи.
Он отказался комментировать эффективность лечения, пока испытание не закончено.Коффи является частью испытания, спонсируемого фармацевтической фирмой Pfizer, ждущей одобрения в Соединенном Королевстве, которое будет скользить участок hESC-полученных клеток RPE под сетчаткой вместо того, чтобы ввести их в жидкой приостановке. «Мы думаем, что это будет работать лучше», потому что клетки RPE естественно формируют слой единственной клетки, как ковер, говорит Коффи.Испытание ЗАКОНА продолжается: Сотрудники в Соединенном Королевстве лечили третьего пациента в пятницу.
Компания планирует ввести различные дозы клеток в в общей сложности 12 пациентов на каждом испытании. «Вещи ускорятся» теперь, когда лечение, кажется, безопасно, говорит Лэнза. Если испытания будут подходить, то компания будет тогда стремиться лечить младших пациентов, которые должны извлечь выгоду больше из лечения.
Сторонники hESC исследования были опустошены в прошлом ноябре, когда Geron, Калифорнийская биотехнология, проводившая самую первую экспертизу с помощью hESCs-полученных клеток для лечения повреждения спинного мозга, объявил, что это останавливало испытание по финансовым причинам. В то время, лечение казалось безопасным, но компания не видела доказательств улучшения пациентов.
Geron все еще следует за этими пятью пациентами, он рассматривал, но еще не издал результатов.