Врачи Медицинского центра Университета Раша тестируют уникальный продукт генной терапии под названием CERE-120, чтобы оценить, может ли его использование улучшить симптомы болезни Паркинсона. Rush – одно из 11 сайтов в США.S. и единственный центр в Иллинойсе, который набирает пациентов в новое двойное слепое исследование.
CERE-120 – экспериментальный препарат для переноса генов, разработанный Ceregene, Inc. Он содержит человеческий ген нейтурина, природного белка, также известного как нейротрофический фактор. Нейрохирургия используется для доставки нейтурина непосредственно к дегенерирующим или умирающим дофаминовым нейронам в головном мозге. В более ранних исследованиях было показано, что нейтурин улучшает функции и восстанавливает клетки мозга, которые дегенерируют при болезни Паркинсона.
"Эта генная терапия может улучшить симптомы болезни Паркинсона, а также замедлить дальнейшее прогрессирование болезни," сказал доктор. Кристофер Гетц, директор программы болезни Паркинсона и двигательных расстройств в Медицинском центре Университета Раш и главный исследователь исследования. "Пациенты с болезнью Паркинсона срочно нуждаются в терапевтических подходах, которые не только улучшают симптомы и функции, но также имеют возможность благоприятно изменить само основное заболевание."
Три предыдущих испытания показали, что CERE-120 был безопасен у 50 пациентов с болезнью Паркинсона, за которыми наблюдали в течение пяти лет. Во всех трех испытаниях принимали участие спешащие неврологи.
"Предварительные данные исследования фазы I обнадеживают, а первое исследование фазы II показало улучшение у пациентов, которые оценивались в слепых условиях через 15-18 месяцев после лечения," сказал Гетц.
Новое испытание фазы IIb будет проверять эффективность CERE-120 путем доставки увеличенной дозы генной терапии в две ключевые области мозга, называемые черной субстанцией и скорлупой, которые повреждены болезнью Паркинсона. Цель этого нового подхода – обеспечить более широкое распространение нейрурина и повысить вероятность восстановления и защиты клеток мозга от дальнейшей дегенерации из-за болезни Паркинсона.
Половина участников исследования перенесет операцию, чтобы получить дозу CERE-120. Другая половина подвергнется операции плацебо. Сравнение этих двух групп поможет отличить эффекты CERE-120 от тех, которые получали плацебо
Если результаты исследования продемонстрируют, что введение CERE-120 является безопасным и полезным, субъекты, которые получают операцию плацебо, будут иметь возможность пройти вторую операцию для получения дозы CERE-120.