Генная терапия нацелена на внутреннюю сетчатку для борьбы со слепотой

Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту на мышиной модели нейродегенеративного расстройства CLN3 болезнь Баттена. Аденоассоциированная вирусная (AAV) экспрессия гена CLN3 человека привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки, как сообщается в рецензируемом журнале Human Gene Therapy. …