Продолжаются споры о роли иммунной системы человека в блокировании терапевтических генов, доставляемых с использованием векторов AAV
Гипотеза о том, что Т-клетки памяти, сформированные в ответ на детские инфекции, могут быть виноваты в потере экспрессии терапевтических генов, доставляемых через вирусные векторы, горячо обсуждалась, но недавние клинические испытания генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов разработанные специально для предотвращения Т-клеточного ответа на AAV, показали способность корректировать изнурительные заболевания, такие как гемофилия, у некоторых пациентов. …