Новое лекарство, по-видимому, помогает пациентам с хроническим миелоидным лейкозом, у которых нет вариантов лечения после того, как препараты первого и второго ряда не помогли им, или из-за того, что их раковые клетки имеют мутацию, которая делает их устойчивыми с самого начала, сообщили исследователи на 52-м ежегодном собрании. Американского общества гематологов.
В клинических испытаниях фазы I препарат понатиниб вызывал основные или полные гематологические ответы (отсутствие клеток ХМЛ в крови) и цитогенетические ответы (отсутствие лейкозных клеток в костном мозге) у двух групп пациентов:
Доклинические исследования показали, что понатиниб, разработанный ARIAD Pharmaceuticals, подавляет все мутации, вызывающие устойчивость к лекарствам, подавляющим белок BCR-ABL, вызывающий ХМЛ. BCR-ABL продуцируется аберрантным геном bcr-abl, который возникает, когда две хромосомы меняют части своей ДНК из отдельных генов bcr и abl. Аномалия называется филадельфийской хромосомой.
По состоянию на июль 2010 года в исследование были включены 67 пациентов: 57 с ХМЛ, в том числе 42 в хронической или ранней стадии, семь в ускоренной стадии и восемь в бластной фазе, наиболее распространенной форме заболевания. У трех был филадельфийский острый лимфобластный лейкоз, у трех – острый миелоидный лейкоз, а у четырех были выявлены другие злокачественные новообразования крови.
На момент составления отчета в общей сложности 48 пациентов подлежали оценке. Из этих:
Наиболее частыми побочными эффектами были низкое количество тромбоцитов (24 процента пациентов), головная боль (14 процентов), тошнота (14 процентов), боль в суставах (13 процентов), усталость (13 процентов), анемия (11 процентов), повышение липазы ( 11 процентов), мышечные спазмы (11 процентов), сыпь (11 процентов), мышечные боли (10 процентов) и панкреатит (10 процентов). Все ограничивающие дозу токсические эффекты были обратимы.