New York Stem Cell Foundation (NYSCF) и Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) сегодня объявляют о доступности уникальной и всеобъемлющей коллекции плюрипотентных стволовых (iPS) клеток ювенильных Batten (CLN3), индуцированных болезнью Баттена. Обе организации объединились для разработки этого ресурса для ученых всего мира. Коллекция является ключевым примером стратегии BBDF по развитию терапии болезни Баттена путем создания и распространения передовых инструментов и других ресурсов с потенциалом, способным изменить правила игры.
Коллекция включает линии стволовых клеток от 24 человек, включая больных и членов их семей. Включены линии стволовых клеток от пациентов, сопоставленные с линиями клеток от обоих родителей и других членов семьи. Коллекция в настоящее время расширяется и в конечном итоге будет включать больше линий пациентов, изогенных контролей и родительских носителей. Коллекция доступна для академических исследователей, занимающихся первопричиной нейродегенерации в Баттене и связанных с ней заболеваний, а также для отраслевых экспертов для скрининга библиотек перспективных соединений для лечения болезней. Другие заболевания, которые проявляют изменения в гене CLN3 и лечение которых может быть усовершенствовано с использованием этой коллекции, включают лобно-височную деменцию, болезнь Паркинсона, наследственную слепоту и некоторые виды рака.
"Это партнерство привело к созданию крупнейшей в истории коллекции моделей стволовых клеток ювенильной болезни Баттена, что дало исследователям во всем мире беспрецедентную возможность изучить, как развивается болезнь, ускоряя исследования в направлении лечения," сказала Сьюзен Л. Соломон, генеральный директор NYSCF.
Ученые NYSCF создали коллекцию из образцов кожи (клеток фибробластов) с помощью NYSCF Global Stem Cell ArrayTM, автоматизированной роботизированной технологии, которая стандартизирует и масштабирует производство и дифференциацию стволовых клеток, позволяя производить и анализировать большое количество идентичных клеток. Более подробную информацию о массиве можно найти по адресу http: // www.nyscf.org / array.
"До сих пор при изучении ювенильной болезни Баттена использовались модели грызунов или клетки кожи человека, ни одна из которых не имитировала точно болезнь в головном мозге, в результате чего исследователи не имели прочной платформы для тестирования лекарств, которые предотвращают, останавливают или обращают вспять ее прогрессирование," сказала Даниэль М. Керкович, к.D., Главный научный сотрудник BBDF.
Список доступных линий стволовых клеток и информацию о получении этих линий можно найти на сайте http: // www.nyscf.org / репозиторий. Дополнительные линии находятся в разработке, включая изогенный контроль доступных в настоящее время линий и генно-инженерных мутантов. Они будут доступны на постоянной основе после завершения.
Более 40 различных ошибок (мутаций) в гене CLN3 были приписаны ювенильной болезни Баттена. Начальные симптомы обычно начинаются с прогрессирующей потери зрения, за которой следуют изменения личности, поведенческие проблемы и замедленное обучение. Эти симптомы сопровождаются судорогами и потерей двигательных функций, что в конечном итоге приводит к использованию инвалидной коляски и преждевременной смерти. Психиатрические симптомы могут развиться на любом этапе болезни.