Четыре маленьких мальчика с редким, фатальным мозговым условием сделали его через опасное испытание. Ученые безопасно пересадили человеческие нервные исходные клетки в мозги. Спустя двенадцать месяцев после операций, у мальчиков есть больше миелина — жирный протеин изолирования, покрывающий нервные волокна и ускоряющий электрические сигналы между нейронами — и покажите улучшенную функцию мозга, новое исследование в Науке Переводные отчеты Медицины.
Предварительное исследование прокладывает путь к будущему исследованию потенциальных лечений исходной клетки беспорядка, накладывающегося с большим количеством распространенных заболеваний, таких как болезнь Паркинсона и рассеянный склероз.«Это очень захватывающе», говорит Дуглас Филдс, нейробиолог в Национальных Институтах Здоровья в Молитвенном доме, Мэриленд, кто не был вовлечен в работу. «От этих ранних исследований каждый видит обещание терапии пересадки клетки в преодолении болезни и освобождении страдания».Без миелина электрические импульсы, путешествующие вдоль нервных волокон в мозгу, не могут путешествовать от нейрона до нейрона, говорит Нэлин Гупта, ведущий автор исследования и нейрохирург в Калифорнийском университете, Сан-Франциско (UCSF).
Сигналы в мозгу становятся рассеянными и неорганизованными, он говорит, сравнивая их с грудой пиломатериалов. «Вы не ожидали бы, что пиломатериалы соберут себя в дом», отмечает он, все же нейроны в мозгу новорожденного ребенка выполняют подобный подвиг с помощью производящих миелин клеток, названных олигодендроцитами. Большинство младенцев рождается с очень небольшим количеством миелина и развивает его в течение долгого времени. В детях с ранним началом болезнь Pelizaeus-Merzbacher он говорит, генетическая мутация препятствует тому, чтобы олигодендроциты произвели миелин, вызвав электрические сигналы вымереть, прежде чем они достигнут своих мест назначения.
Это приводит к серьезным неудачам развития, таким как неспособность говорить, идите или дышите независимо, и в конечном счете вызывает преждевременную смерть.Несмотря на то, что исследователи долго мечтали о внедрении человеческих нервных исходных клеток, чтобы генерировать здоровые олигодендроциты и заменить миелин, потребовались годы исследования у животных для развития исходной клетки, которая может сделать работу, говорит Стивен Хун, вице-президент Ньюарка, калифорнийской StemCells Inc., компании биотехнологии, создавшей клетки, используемые в исследовании и это финансировало исследование.
Однако он говорит, отдельное исследование исследователей в Орегонском здоровье и Научном университете, Портленд, нашло, что ячейки StemCell Inc., специализированные в олигодендроциты 60% к 70% времени у мышей, производя миелин и, улучшили выживаемость у миелиново-несовершенных животных. Таким образом, бригада смогла проверить безопасность и эффективность клеток в мальчиках.Во главе с Гуптой исследователи сверлили четыре маленьких отверстия в черепе каждого ребенка и затем использовали тонкую иглу для вставки миллионов исходных клеток в белое вещество глубоко в их фронтальных лепестках. Ученые применили лекарство, подавившее иммунные системы мальчиков в течение 9 месяцев, чтобы помешать им отклонять клетки и согласовавшее их прогресс с магнитно-резонансной томографией и множеством психологических и моторных испытаний.
После года каждый из мальчиков показал мозговые изменения, соответствующие увеличенной миелинизации и никаким серьезным побочным эффектам, таким как опухоли, говорят Дэвид Роуич, один из нейробиологов на бригаде UCSF. Кроме того, три из этих четырех мальчиков показали «скромные» улучшения своего развития. Например, 5-летний мальчик — самый старый ребенок в исследовании — начал впервые кормить себя и прогулку с минимальной помощью.Несмотря на то, что эти знаки воодушевляют, Гупта и Роуич говорят, лекарство от болезни Pelizaeus-Merzbacher не рядом.
Исследования на животных сильно поддерживают идею, что исходные клетки производят делающие миелин олигодендроциты в мальчиках, но возможно, что миелинизация не следовала из пересадки, но от приступа нормального роста. Роуич добавляет, что несмотря на то, что такие поведенческие улучшения необычны для болезни, они могли быть счастливой случайностью. Хун признает, что исследование является маленьким и не имеет никакого контроля, но он, все еще взволнован. «Мы впервые видим биологическое действие нервной трансплантации исходных клеток в мозг [в людях]».
Самая важная вещь, он говорит, состоит в том, что пересадки кажутся безопасными. Это дает исследователям зеленый свет для преследования больших, исследований, которыми управляют, говорит он.
Это «не является самая роскошная вещь», но демонстрируя, что выполнимо пересадить эти исходные клетки в детские мозги без негативных последствий — по крайней мере, до сих пор — является «чрезвычайно обнадеживающим», говорит Тимоти Кеннеди, нейробиолог в университете Макгилла в Монреале, Канада.Несмотря на то, что он обеспокоен, что миелинизация, замеченная в моделях мыши, не могла бы «увеличиться» к болезни, столь же тяжелой как Pelizaeus-Merzbacher в людях, Иэне Дункане, нейробиолог в университете Висконсина, Мадисона, описывает исследование как урегулирование прецедента для перевода исследования животных в исходных клетках людям.
Если бы Вы могли бы улучшить качество жизни путем планирования для ключевых областей мозга с этими клетками, он говорит, «это было бы огромной трансгрессией».