Баттена

Генная терапия нацелена на внутреннюю сетчатку для борьбы со слепотой

Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту на мышиной модели нейродегенеративного расстройства CLN3 болезнь Баттена. Аденоассоциированная вирусная (AAV) экспрессия гена CLN3 человека привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки, как сообщается в рецензируемом журнале Human Gene Therapy. …

Детское слабоумие на переднем крае борьбы с редкими заболеваниями головного мозга

Исследователи упорно трудятся над борьбой с детской деменцией и надеются, что новая заместительная ферментная терапия поможет тем, кому не повезло с такой изнурительной болезнью.

Европейские исследователи объединили усилия для борьбы с этим сложным заболеванием, которое чаще всего вызывается группой редких нейродегенеративных расстройств, широко известных как болезнь Баттена. …