Исследование демонстрирует потенциал нового генного вектора для расширения возможностей лечения глазных заболеваний
Вдохновленные более ранними успехами использования генной терапии для коррекции наследственного типа слепоты, исследователи из Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании готовы расширить свой подход к другим типам нарушений слепоты.
В предыдущем испытании на людях, проведенном в Детской больнице Филадельфии и Пенна, исследователи поместили нормальную версию гена, отсутствующего в врожденном амаврозе Лебера (LCA), в генно-инженерный вектор, названный аденоассоциированным вирусом (AAV). …